举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 用在稀有病防治医疗器械注册审查引导准则2018/10/19 来历：药监局 浏览数：

为贯彻落实中共中心办公厅、国务院办公厅《关在深化审评审批轨制鼎新鼓动勉励药品医疗器械立异的定见》（厅字〔2017〕42号），增强医疗器械产物注册治理，进一步提高注册审查品质，鼓动勉励用在稀有病防治医疗器械研发，国度药品监视治理局构造制订了用在稀有病防治医疗器械注册审查引导准则（见附件），现予发布。

附件：用在稀有病防治医疗器械注册审查引导准则

为撑持以及鼓动勉励稀有病防治相干医疗器械的研发，满意临床所需，按照中共中心办公厅、国务院办公厅《关在深化审评审批轨制鼎新鼓动勉励药品医疗器械立异的定见》（厅字〔2017〕42号）、医疗器械注册治理相干要求，制订本引导准则。本引导准则旨于规范注册申请人及审查职员对于用在稀有病防治医疗器械产物的注册申报以及审评审批，以患者受益为中央，科学解决用在稀有病防治医疗器械的临床评价难点，合理减免临床，以附带前提核准体式格局促成该类产物尽快用在临床，使稀有病患者受益。

1、合用规模

本引导准则仅合用在稀有病防治相干用途的医疗器械（含体外诊断试剂）注册及相干许可事变变动申请。本引导准则中所指稀有病为国度卫生康健委员会、科学技能部、工业以及信息化部、国度药品监视治理局、国度西医药治理局结合宣布的稀有病目次中所包罗的疾病。

2、沟通交流

（一）申请人于注册申报前，可向相干产物技能审评部分提出沟通交流申请，以对于本引导准则的合用性和应采纳的临床评价路径举行确认。针对于合用在本引导准则的注册申报工程，如需要，申请人可针对于庞大技能问题、庞大保险性问题、临床实验方案等向技能审评部分进一步提出沟通交流申请。

（二）于沟通交流申请时，应提交前期研究资料和需沟通交流的问题，可包罗：

1.稀有病的配景研究资料（如病发缘故原由、临床症状、风行病学特性、研究进展等）；

2.拟申报产物的技能道理；

3.前期保险有用性研究总结；

4.现有诊疗要领或者同类产物先容及申报产物上风；

5.产物危害阐发资料；

6.需沟通交流的问题及拟采纳的解决方案。

（三）技能审评部分须要时参照审评机构与注册申请人集会沟通轨制等相干步伐召开专家征询会，对于申请人提出的技能问题举行会商。

（四）申请人与技能审评部分的沟通交流应有响应记载，沟通交流内容应经两边书面确认。申请人于递交注册申报资料时，应将该产物前期沟通交流记载及相干问题的解决环境举行申明，并作为注册资料申报。

3、临床前研究

（一）针对于申报产物所防治的稀有病提供具体的研究配景资料，包孕疾病的病发缘故原由、临床症状、风行病学特性及该稀有病相干诊断及有用的医治要领，明确现无方法临床运用的优错误谬误。该研究资料可所以申请人的科学研究成果或者相干文献资料的总结。

（二）充实论述申报产物的作用机理，明确申报产物使历时潜于的危害，并举行充实的临床前评估，产物临床前研究应可以或许确认产物危害于可接管规模内。

（三）提供申报产物具体的研究资料，于产物机能研究历程中提议接纳模仿实验，以验证产物于模仿前提下使用的机能，同时论证模仿参数的合理性。若有须要应开展响应的细胞实验及植物实验。产物研究资料应可以或许证实产物的可能有用性。

（四）提供申报产物与现有的诊断及医治要领（若有）以及已经上市同类产物（若有）充实的比力研究资料，并明确申报产物上风与患者受益环境。

4、免在临床实验基来源根基则

（一）针对于用在稀有病医治的医疗器械，其临床前颠末充实的研究或者有其他证据可以或许确定患者使用该器械受益显著年夜在危害的，企业于与技能审评部分举行沟通的条件下，按照技能审评部分的定见，可免在举行临床实验。

（二）针对于已经有同类产物上市的医疗器械（不含体外诊断试剂），可接纳同种类比对于的体式格局对于其临床运用的保险有用举行评价；针对于免在举行临床实验的体外诊断试剂产物，可接纳同种类比对于体式格局对于其临床样本检测机能举行确认。上述评价历程所选择的同种类产物的保险有用性已经获得充实验证。

（三）针对于境外已经上市的用在稀有病防治的医疗器械，其境外临床实验数据如满意《接管医疗器械境外临床实验数据技能引导准则》，可于注册时作为临床实验资料申报，如技能审评历程中审评部分以为产物上市前无需再增补境内临床实验的，可免在临床实验。

5、临床实验基来源根基则

（一）临床实验规模

用在稀有病防治的医疗器械，如其临床前研究不克不及证实该产物临床运用患者受益显著年夜在危害，应举行临床实验。

临床实验应重点存眷受试者受益环境，同时，对于产物临床运用保险性举行评估，所需稀有病病例数目可酌情削减。

用在稀有病诊断的医疗器械其合用人群除了稀有病患者还包孕疑似稀有病患者、一般人等人群，应思量此部门人群的危害受益，并举行充实的临床验证。

（二）临床实验机构

申请人应按照疾病风行病学特性、病发缘故原由、病发春秋及相干诊疗手腕等选择多家医疗器械临床实验机构举行临床实验。所选临床实验机构应于该疾病诊断或者医治方面具备较着上风。

（三）临床实验要求

临床实验应依据产物特征设置临床运用保险有用性评价要求，此外还应存眷实验用医疗器械的患者可接管度、对于患者可能酿成的风险及差别医疗机构之间使用差异等。

1.用在医治稀有病的医疗器械

针对于今朝尚无有用医治手腕的稀有病，申报产物于临床实验中应明确医治效果的判断尺度及制订依据；针对于今朝已经有有用医治手腕的稀有病，申报产物于临床实验历程中可接纳与已经有医治手腕的对于比研究，已经有医治手腕的有用性以及患者危害受益比可汇总自临床汗青研究数据。

2.用在诊断稀有病的医疗器械

（1）用在稀有病诊断或者辅助诊断的产物，临床实验重要评价指标为临床敏捷度、临床特同性等，临床实验中选择对于比喻法可为该疾病公认的诊断尺度或者已经上市的同类产物，须要时应答诊断成果举行跟踪随访。

（2）用在稀有病筛查的产物，应依据产物设定合理的临床评价指标。临床实验顶用在确认筛查成果的要领应为临床公认诊断尺度。若有须要，筛查成果应有跟踪随访或者其他要领确认。

（四）临床实验病例

1.用在医治稀有病的医疗器械

申报产物临床实验方案应综合思量疾病风行病学特性、临床实验机构前提及重要评价要求确定临床实验病例数。病例数可不满意统计学要求，但研究者应明确病例数确定的合理依据。

2.用在诊断稀有病的医疗器械

（1）针对于合用规模为稀有病诊断或者辅助诊断的产物，临床实验应按照产物临床特同性确定临床实验中需入组的阳性病例数目，阳性病例应重点思量对于该疾病诊断可能存于滋扰的病例；同时，临床实验应依据疾病风行病学特性、临床实验机构前提等要素确定����APP阴性病例数目。阴性病例中可包罗部门已经确诊的病例，举行回首性研究。阴性病例数可不满意统计学要求，但研究者应明确阴性病例数目确定的合理依据。

（2）针对于合用规模为稀有病筛查的产物，临床实验入组人群应为该产物方针合用人群，如一般人群或者高危害人群，临床实验方案应依据疾发病病率确定受试者数目，应包管临床实验历程中至少有真阴性病例筛出。此外，临床实验可包罗部门已经确诊的病例，举行回首性研究，以增补评价产物临床检测机能。

6、核准上市前提

（一）用在稀有病防治的医疗器械技能审评中可按照产物危害受益、产物预期临床运用环境、上市前研究等要素，思量如下环境，附带前提核准上市：

1.限制可正当使用该产物的医疗机构规模；

2.明确该产物临床运用历程中的危害受益评估需重点存眷的内容，和患者需知情赞成的内容；

3.产物上市后需举行的研究，例如：对于产物临床实验中入组的病例的后续研究及产物上市后临床使用环境等；

4.设定上市后产物评价时限。

（二）注册人应根据注册证载明内容开展事情，并将评价成果陈诉相干注册治理部分，注册治理部分应综合产物上市前、上市后研究环境削减或者勾销产物注册时所附带前提。

7、其他要求

（一）根据《接管医疗器械境外临床实验数据技能引导准则》递交境外临床实验数据的入口产物，如其境外临床实验资料不克不及充实满意评价产物临床运用的保险有用性要求，应综合思量产物评价环境及临床运用危害等要素，提供产物境内临床实验或者上市后临床使用数据。

（二）临床评价体式格局为同种类比对于的医疗器械产物（不含体外诊断试剂）以及免在举行临床实验的体外诊断试剂产物，可按照产物详细环境，于产物上市后，免在提供临床运用环境或者上市后评价资料。

（三）除了上述要求外，关在医疗器械及体外诊断试剂临床实验的其他要求应满意现行法例及相干引导准则的要求。

（四）产物延续注册时，对于在未完成上市后产物评价的，于注册人提供合理注释的条件下，可准许延续，同时修改注册证中附带核准前提，申请人应继承产物评价事情；对于在无端未完成上市后评价的或者注册人提交的临床使用数据及评价成果显示产物未满意保险有用性要求的，注册治理部分应视环境于延续注册申请时不予核准。